Студија мишева открила је да лек против рака може деловати на уобичајене болести мозга
Истраживачи Медицинског центра Универзитета Георгетовн открили су да лек спречава акумулацију токсичних протеина повезаних са Паркинсоновом болешћу у мозгу мишева. Истраживачи ће сада развити клиничко испитивање за проучавање ефеката лека на људе.
Истражитељи кажу да је њихова студија објављена на мрежи године Хумана молекуларна генетика, је нова стратегија за лечење неуродегенеративних болести које карактеришу абнормално накупљање протеина.
Уобичајене болести које се развијају заједно са абнормалним накупљањем протеина укључују Паркинсонову болест, Алзхеимерову болест, амиотрофичну латералну склерозу (АЛС), фронтотемпоралну деменцију, Хунтингтонову болест и Леви-јеву телесну деменцију, између осталих.
„Овај лек у врло малим дозама укључује машину за одлагање смећа унутар неурона како би очистио токсичне протеине из ћелије“, рекао је виши истражитељ студије, неурознанственик Цхарбел Е-Х Моусса, М.Б., Пх.Д.
„Чишћењем унутарћелијских протеина, лек спречава њихову акумулацију у патолошким инклузијама названим Левијева тела и / или сплеткама, а такође спречава лучење амилоида у ванћелијски простор између неурона, тако да протеини не стварају токсичне накупине или плакове у мозгу“, рекао је. .
Када се лек, нилотиниб, користи за лечење хроничне миелогене леукемије (ЦМЛ), тера ћелије рака у аутофагију - биолошки процес који доводи до смрти туморских ћелија у раку.
"Дозе које се користе за лечење ЦМЛ су довољно високе да лек гура ћелије да прежвакају сопствене унутрашње органеле, узрокујући самоканибализацију и ћелијску смрт", рекао је Моусса.
„Утврдили смо да ће мале дозе - за ове мишеве, што је еквивалентно једном проценту дозе која се користи код људи - укључити таман толико аутофагије у неуронима да ћелије очисте неисправне протеине и ништа друго.“
Муса је претпоставио да лекови против рака могу помоћи у чишћењу оболелог мозга. „Нико раније није пробао ништа слично“, рекао је.
Међутим, јединствена карактеристика мозга је мембрана која одваја циркулишућу крв од ванћелијске течности мозга (БЕЦФ) у централном нервном систему (ЦНС).
Ова крвно-мождана баријера штити мозак од многих уобичајених бактеријских инфекција, али такође је кроз историју ограничавала давање медицинских и терапијских средстава.
У том циљу, Моусса и његов тим трагали су за лековима против рака који могу прећи крвно-мождану баријеру.
Открили су два кандидата - нилотиниб и босутиниб, који је такође одобрен за лечење ЦМЛ. Ова студија говори о експериментима са нилотинибом, али Моусса каже да је употреба босутиниба такође корисна.
Мишеви коришћени у овој студији генетски су пројектовани да имају Левијева тела која се налазе код пацијената са Паркинсоновом болешћу и деменцијом, као и код многих других неуродегенеративних болести.
Животињама су давана један милиграм нилотиниба свака два дана. (Супротно томе, ФДА је одобрила употребу до 1.000 милиграма нилотиниба једном дневно за пацијенте са ХМЛ.)
„Успешно смо ово тестирали на неколико модела болести који имају акумулацију унутарћелијског протеина“, каже Моусса. „Решава се алфа синуклеина и тауа код бројних поремећаја кретања, попут Паркинсонове болести, као и Левијеве телесне деменције.“
Тим је такође показао да су кретање и функционалност третираних мишева знатно побољшани у поређењу са нелеченим мишевима.
Да би таква терапија била што успешнија код пацијената, средство би требало рано користити у неуродегенеративним болестима, рекао је Моусса. Каснија употреба може успорити даље стварање ванћелијских плакова и акумулацију унутарћелијских протеина у инклузијама као што су Леви тела.
Муса планира клиничко испитивање фазе ИИ код учесника којима је дијагностикован поремећај који карактерише накупљање алфа синуклеина, укључујући Леви-јеву телесну деменцију, Паркинсонову болест, прогресивну супрануклеарну парализу (ПСП) и вишеструку атрофију система (МСА).
Извор: Универзитетски медицински центар Георгетовн
.jpg)
