Хормон раста побољшава социјална оштећења поремећаја повезана са аутизмом
Ново истраживање је открило да хормон раста може значајно побољшати социјално оштећење повезано са поремећајем из аутистичног спектра (АСД) код пацијената са сродним генетским синдромом.
Пилот студија, спроведена на Медицинском факултету Ицахн на планини Синај, била је усредсређена на употребу инсулину сличног фактора раста (ИГФ-1) за лечење Пхелан-МцДермид синдрома (ПМС), поремећаја изазваног делецијом или мутацијом гена СХАНК3 на хромозому 22.
Заједно са суочавањем са развојним и језичким кашњењима и дефицитом моторичких способности, већина људи са ПМС-ом такође има поремећај из аутистичног спектра, према истраживачима.
СХАНК3 је фокус истраживања на терену због своје суштинске улоге у функцији синапси, празнина између нервних ћелија које "одлучују" да ли ће се поруке наставити дуж нервних путева док регулишу телесне процесе, објаснили су истраживачи.
Иако је ПМС редак поремећај, напредна генетска технологија открила је да је то релативно чест узрок АСД-а, додају истраживачи.
„Наше је прво контролисано испитивање било ког третмана за Пхелан-МцДермидов синдром“, рекао је Александар Колевзон, МД, клинички директор Сеавер центра за аутизам на Медицинском факултету Ицахн на планини Синај.
„Будући да се различити генетски узроци АСД конвергирају на уобичајеним основним хемијским сигналним путевима, налази ове студије могу имати импликације на многе облике АСД.“
ИГФ-1 промовише опстанак нервних ћелија, синаптичко сазревање и синаптичку пластичност, способност синапси да временом ојачају или ослабе, као одговор на повећање или смањење њихове активности, према истраживачима. Одобрила га је Управа за храну и лекове за лечење ниског раста.
Налази студије Моунт Синаи сугеришу да је ИГФ-1 сигуран, подношљив и повезан са значајним побољшањима како у социјалном оштећењу, тако и у рестриктивном понашању, попут фасцинације једним субјектом или активношћу; снажна везаност за један одређени објекат; преокупација делом предмета, а не целим предметом; или заокупљеност кретањем или стварима које се крећу код људи са ПМС-ом.
Истраживачи Моунт Синаи уписали су деветоро деце узраста од пет до 15 година којима је дијагностикован ПМС у плацебо контролисаној, двоструко слепој, унакрсној студији дизајна. Сва деца била су изложена тромесечном лечењу ИГФ-1 и три месеца плацеба, насумичним редоследом.
Студија је открила да је фаза ИГФ-1 повезана са значајним побољшањима у социјалном повлачењу и рестриктивном понашању, мерено контролном листом поремећаја понашања и скалом понављајућег понашања, обе стандардне скале понашања које се користе за процену ефеката лечења код АСД.
Предклиничка испитивања мишева са недостатком СХАНК3 развијена на планини Синај и модели људских неурона изведени из плурипотентних матичних ћелија - матичних ћелија које имају капацитет да произведу неколико различитих биолошких одговора - људи са недостатком СХАНК3 претходно су сугерисале да ИГФ-1 може да преокрене синаптичку пластичност и дефицити у моторичком учењу, приметили су истраживачи.
Ове студије су представљале основу за ово клиничко испитивање. Резултати испитивања пружају подршку текућим напорима да се развију сродни третмани лековима, према истраживачима.
„Ово клиничко испитивање део је промене парадигме за развој циљаних лекова који модификују болести, посебно за лечење основних симптома АСД-а“, рекао је др Јосепх Букбаум, директор Центра за аутизам Сеавер и професор психијатрије, генетике и геномске науке и неуронауке на планини Синај.
„Резултати овог пилот-испитивања олакшаће веће студије које прецизније информишу ефикасност и боље циљане терапијске третмане.“
Ова студија коју су финансирали Фондација Беатрице и Самуел А. Сеавер и Национални институт за ментално здравље објављена је у часопису Молекуларни аутизам.
Извор: Здравствени систем планине Синај
